实验公布基因疗法治疗遗传性眼疾成果 近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。 这项研究针对的是一种叫作“无脉络膜症"的眼部疾病,这种疾病通常为双眼进行性发病,位于眼球后部的脉络膜会不断萎缩,直至*消失引发失明。遗传因素导致的特定基因缺失被认为是致病主因。 将携带这种特定基因的一种无害病毒注入视网膜感光细胞中,整个过程与白内障手术类似。研究人员希望通过病毒感染的形式让这种基因发挥作用,使眼部能正常产生感光细胞所需蛋白质以阻止其死亡,进而使病情发生逆转。 此次公布的是6名两年前接受治疗的患者情况。为对照治疗效果,这些患者均只有一只眼睛接受了治疗。手术6个月后,这些患者的病情均出现好转。 65岁的患者乔纳森·怀亚特说,两年前他的视力已经非常差,左眼看东西尤其模糊。在接受治疗后,他看球赛主要靠这只眼,“感觉球场的绿色更亮了,球衣上的号码也看得更清楚"。 表示,*试验结果“出乎意料",虽然尚不能确定疗效能否*保持,但至少在两年的观察期中保持良好。更重要的是,试验结果证实了基因疗法的安全性,未来有望对有这种遗传缺陷的人提前采取基因疗法。 YSRIBIO1425 Ceforanide 头孢雷特标准品 60925-61-3 200mg YSRIBIO1426 Cefoperazone Dihydrate 头孢哌酮二水合物标准品 62893-19-0 200mg YSRIBIO1427 Cefmetazole 头孢美唑标准品 56796-20-4 200mg YSRIBIO1428 Cefmenoxime Hydrochloride 盐酸头孢甲肟标准品 75738-58-8 350mg YSRIBIO1429 Cefixime 头孢克肟标准品 79350-37-1 500mg YSRIBIO1430 Cefepime Hydrochloride 盐酸头孢吡肟标准品 123171-59-5 500mg YSRIBIO1431 Cefditoren Pivoxil 头孢妥仑匹酯标准品 117467-28-4 350mg YSRIBIO1432 Cefdinir 头孢地尼标准品 91832-40-5 200mg YSRIBIO1433 Cefazolin 头孢唑林钠标准品 25953-19-9 400mg YSRIBIO1434 Cefamandole Nafate 头孢孟多酯钠标准品 42540-40-9 200mg YSRIBIO1435 Cefamandole Lithium 头孢孟多锂标准品 58648-57-0 200mg YSRIBIO1436 Cefadroxil 羟氨苄头孢菌素标准品 66592-87-8 200mg YSRIBIO1437 Cefaclor, Delta-3 Isomer 头孢克洛△3-异构体标准品 152575-13-8 30mg YSRIBIO1438 Cefaclor 头孢克洛标准品 70356-03-5 400mg YSRIBIO1439 Cathinone Hydrochloride CI 76333-53-4 50mg YSRIBIO1440 Casticin 蔓荆子黄素标准品 479-91-4 25mg YSRIBIO1441 Carvedilol 卡维地洛标准品 72956-09-3 200mg YSRIBIO1442 Carteolol Hydrochloride 盐酸卡替洛尔标准品 51781-21-6 200mg |